•   Wednesday, 24 Apr, 2024
  • Contact

Nowy rozdział w leczeniu hemofilii?

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne i  program lekowy B.15, który dotyczy profilaktyki u dzieci dają od kilkunastu lat bezpieczeństwo pacjentom, bo zapewniają dostęp do czynników krzepnięcia krwi. Wciąż jednak brakuje realnego dostępu do czynników krzepnięcia o długim działaniu dla dzieci, mimo że na papierze taka możliwość istnieje.

W leczeniu hemofilii można mówić o dwóch przełomach. W 2005 roku wprowadzono Narodowy Program Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych (dotyczy głównie leczenia dorosłych pacjentów), a trzy lata później program profilaktyczny (Program lekowy B.15) dla dzieci chorych na hemofilię. Dzięki nim chorzy praktycznie nie mają krwawień i mogą funkcjonować prawie jak osoby zdrowe. Hemofilia to trudna nieuleczalna choroba. Nieleczona prowadzi do niepełnosprawności – m.in. za sprawą wylewów krwi do stawów, wskutek czego chory w końcu przestaje móc ich używać, tak jak zdrowy człowiek.
- Obecnie można powiedzieć, że 99 proc. pacjentów nie ma zmian stawowych w postaci artropatii zaawansowanej. Biega, skacze, chodzi do szkoły, przedszkola - odniósł się do aktualnego leczenia pacjentów pediatrycznych prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna, kierownik Katedry i Kliniki Onkologii, Hemato- logii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego na konferencji prasowej pt. „Naro- dowy Program Leczenia Hemofilii gwarancją dostępu do leczenia”.
Narodowy Program Leczenia na Hemofilię i Pokrewne Skazy - jak przypomnieli uczestnicy konferencji - zapewnia pacjentom stały dostęp do czynników krzepnięcia, w odpowiednich ilościach, we wszystkich placówkach medycznych, o każdej porze dnia i nocy i to 365 dni w roku. W listopadzie 2023 r. pojawiła się czwarta jego edycja obejmująca lata 2024-2028.
„To kontynuacja działań ministra zdrowia w zakresie leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych oraz prawidłowego zabezpieczenia w koncentraty czynników krzepnięcia” -  podkreśliło Ministerstwo Zdrowia.

Nowa edycja, nowe leczenie?

Nowa edycja programu ma obowiązywać od 2024 roku. Zakłada m.in. – jak czytamy na stronie „Rynku Zdrowie”:
• wzrost ilości dostępnych koncentratów czynników krzepnięcia;
• możliwość stosowania nowych terapii (o innym działaniu niż klasyczne czynniki krzepnięcia), w przypadkach uzasadnionych medycznie. Rada Narodowego Programu decyduje, w przypadku których pacjentów należy zastosować bardziej zaawansowane leczenie;
• kontynuację dostaw domowych dla osób z ciężką postacią choroby i objęcie dostawami domowymi wszystkich pacjentów z ciężką postacią choroby;
• wdrożenie systemu informatycznego e-Hemofilia (stworzenie rejestru chorych);
• rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia hemofilii i poprawę ich funkcjonowania.

Rozwinięcie dostaw czynników do domu pacjenta

W nowej edycji narodowego programu znalazła się kwestia rozwinięcia dostaw le-ków do domu dla pacjentów z ciężką postacią hemofilii.
- To istotne szczególnie w przypadku pacjentów, u których wystąpiła artropatia, mają uszkodzone stawy i problemy z poruszaniem się, a muszą odbierać sporo leków. To objętość małej szafy – zauważył Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
- Chodzi o to, by odbywały się systematyczne dostawy czynnika do domu pacjenta, by mógł kontynuować profilaktykę - podsumował prof. Łaguna, kierujący również zespołem, który pracował nad narodowym pro- gramem.

e-Hemofilia

W tym programie zapisano również punkt dotyczący wdrożenia systemu informatycznego e-Hemofilia. To nie tylko baza danych, rejestr pacjentów, ale także wgląd w historię ich leczenia.
- Będziemy w końcu wiedzieli dokładnie, co się dzieje z pacjentem. Jeśli znajdzie się w miejscu Y, a był leczony w miejscu X, to lekarz będzie miał wgląd do jego historii leczenia i będzie wiedział, jak postępować podczas wylewu, krwawienia. Pamiętajmy, że hemofilia to jest rzadka choroba i nie jest tak, że wszy-scy lekarze, którzy kończą studia, znają się na tej chorobie -  stwierdził prof. Łaguna.

Czynniki krzepnięcia potrzebne „tu i teraz”

Program nie tylko zapewnia pacjentom taki „codzienny” dostęp do czynników krzepnięcia krwi, ale także niezbędną pomoc w nagłych sytuacjach. Te czynniki potrzebne są „tu i teraz”.
- Narodowy program to też leczenie w nagłych sytuacjach. Możliwość wykonywania specjalistycznych operacji w szpitalu, który nie jest realizatorem programu. Szpital ma dostęp do leków, które umożliwiają przeprowadzenie operacji zarówno u dzieci, jak i dorosłych. To jest ważne, to kosztowne leki, a szpital ma je udostępniane bezpłatnie poprzez stację krwiodawstwa i krwiolecznictwa - zauważył Gajewski.

Leczenie idzie z postępem

Z kolei prof. Łaguna, zauważył, że leczenie chorych z hemofilią i innymi skazami krwotocznymi „idzie z postępem”.
- W tym nowym programie zawarliśmy możliwości włączenia nowych leków, jeśli będą w Polsce zarejestrowane, bo tych leków jest bardzo dużo. To są głównie przeciwciała - wyjaśnił prof. Łaguna. Zaznaczył, że przed nami nowa era w terapii.
„W ostatnim czasie do leczenia chorych z hemofilią A zarejestrowany został nowy lek, który nie jest czynnikiem krzepnięcia, ale naśladuje działanie czynnika VIII. Jest to przeciwciało monoklonalne, które nie wyleczy hemofilii ale spowoduje, że pacjent będzie miał łagodny przebieg choroby, jak w łagodnej postaci hemofilii. Lek ten podaje się pacjentom podskórnie raz w tygodniu, raz na dwa tygodnie lub raz na cztery tygodnie” - wyjaśniono na portalu onkologia-dziecieca.pl.
Natomiast dr n. med. Magdalena Górska-Kosicka z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii (IHT) w Warszawie przypomniała, że profilaktyką leczenia krwawień w ramach narodowego programu objęci są dorośli pacjenci z ciężką postacią hemofilii, a także z postacią umiarkowaną o ciężkim przebiegu. Narodowy program dotyczy także części dzieci z hemofilią, które mają stwierdzony inhibitor (przeciwciała pojawiające się u części chorych w odpowiedzi na podawany dożylnie koncentrat).
- Może tak być, że w te nowe leki będą włączeni nasi pediatryczni pacjenci - zauważył prof. Łaguna.

Jedna rzecz, której jeszcze brakuje

Narodowy program faktycznie daje możliwość dostępu do nowych terapii (o innym działaniu niż klasyczne czynniki krzepnięcia) w przypadkach uzasadnionych medycznie. Na razie dostępu do tych innowacyjnych terapii brakuje.
- To czego potrzebujemy, aby być absolutnie w czołówce krajów, które zapewniają najlepsze leczenie chorych na hemofilię to dostęp do najnowszych terapii - zaznaczył prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych oraz Zakładu Hemostazy i Chorób Metabolicznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.
Dodał, że w tym roku zarejestrowane powinny być dwie, trzy innowacyjne terapie, które podaje się podskórnie. W Polsce na razie dopuszczony jest preparat, który podawany jest w iniekcji podskórnej, ale jest on przeznaczony jedynie dla pacjentów z hemofilią A (również dzieci) powikłanych inhibitorem, a to sprawia, że dostępny jest jedynie dla wąskiej grupy pacjentów, co w przypadku - szczególnie małych pacjentów -  jest problematyczne.
- Dziecku, które ma na przykład roczek podaje się dwa, trzy razy w tygodniu dożylnie lek. To jest naprawdę gigantyczne wyzwanie - zwrócił uwagę na ten aspekt terapii prof. Windyga.
Tak małe dziecko nie jest w stanie zrozumieć konieczności powtarzania nieprzyjemnej procedury co dwa, trzy dni. Dorośli muszą w celu dożylnego podania leku malucha unieruchomić. Wiele dzieci wyrywa się, płacze, obawia się kolejnych takich procedur, a nieuchronnie muszą być one powtarzane co dwa, trzy dni.
Profesor ma nadzieję, że nowa edycja programu jest rzeczywiście kontynuacją poprzednich z położeniem nacisku też na otwartość na nowe terapie.

Potrzebny rzeczywisty dostęp do czynników długo działających

Dzieci chore na hemofilię w Polsce w ramach programu profilaktycznego B.15 mogą być leczone rekombinowanym koncentratem czynnika krzepnięcia długo działającym bądź krótko działającym. Jednak w rzeczywistości do tego pierwszego nie mają dostępu, a to oznacza, że muszą dożylnie przyjmować czynnik krzepnięcia dwa, trzy razy w tygodniu zamiast np. raz czy dwa razy w tygodniu. Polska jest jedynym krajem w Unii Europejskiej, gdzie dzieci z hemofilią nie mają realnego dostępu do czynników krzepnięcia o przedłużonym działaniu.
„Od 15 lat nie udało się zakupić (dla najmłodszych pacjentów – przyp.red.) preparatu o przedłużonym okresie półtrwania z powodu złożonej procedury przetargowej (…) W przypadku dorosłych chorych na hemofilię, gdzie przetargi są inne niż w przypadku dzieci, czynniki o przedłużonym czasie półtrwania zostały zakupione” - zwróciła uwagę Ewelina Matuszak, prezes Fundacji Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne w wywiadzie dla „Menedżera Zdrowie”.
Prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej wyjaśnił Serwisowi Zdrowie, że od kilku lat apeluje o to, by tę sytuację u pacjentów pediatrycznych  zmienić, bo „obecne zapisy programu profilaktycznego oraz system zakupowy nie sprzyjały takim możliwościom”.
- Mam wrażenie, że Ministerstwu Zdrowia nie zależy na tych zmianach – moje apele w tej sprawie trwają już kilka lat - zaznaczył prof. Styczyński dalej.
W tej sprawie skierował w lutym wniosek do Ministerstwa Zdrowia, nadal odpowiedzi nie otrzymał.
- Wniosek, który jak zapewniono mnie, nadal jest procedowany, dotyczył umożliwienia lekarzom wybrania terapii czynnikami długo działającymi jako celowanej opcji terapeutycznej. Miałoby się to odbywać o określone kryteria i wiedzę lekarza po zatwierdzeniu przez zespół koordynujący - wyjaśnił prof. Styczyński. Jego zdaniem jest to konieczne, bo „dotychczasowa formuła opisana w programie B.15 opierała się o równoważną ocenę wszystkich generacji czynników w ramach wspólnego przetargu centralnego, który prowadził do wyboru tylko jednego wykonawcy. Nie dawało to lekarzowi żadnych szans na dobór terapii w oparciu o indywidualne potrzeby pacjenta”...

Krótko o hemofilii i czynnikach krzepnięcia

Najczęściej w Polsce występującą skazą krwotoczną jest hemofilia. W Polsce żyje z nią ok. 6 tys. osób. Z hemofilią A (najczęstsza jej postać) mamy do czynienia, gdy brakuje czynnika krzepnięcia VIII, a z hemofilią B - czynnika krzepnięcia IX. Czynniki krzepnięcia występują w osoczu krwi (płynnej części krwi, która stanowi 55 proc.) i odpowie- dzialne są za wieloetapowy proces jej krzepnięcia.
„Bardzo istotne w leczeniu krwawień jest podanie odpowiednio wysokiej dawki brakującego czynnika krzepnięcia (VIII lub IX), aby osiągnąć właściwą, zbliżoną do normy aktywność, co umożliwi utworzenie stabilnego skrzepu i zatrzyma krwawienia” - czytamy na portalu onkologia-dziecieca.pl.
Wyjaśniono tam również, czym jest koncentrat czynnika krzepnięcia, zwany często po prostu „czynnikiem”.
„To suchy, liofilizowany, sproszkowany pre- parat niedoborowego czynnika krzepnięcia, który rozpuszcza się w wodzie do iniekcji, a otrzymany płyn podaje się dożylnie. Czynniki krzepnięcia, które są wyprodukowane z osocza ludzi oddających krew nazywa się czynnikami osoczopochodnymi. Inny rodzaj czyn- ników krzepnięcia to czynniki rekombinowane, które wytwarza się w laboratoriach”.

Klaudia Torchała/PAP

Powiązane wiadomości

Comment (0)

Comment as: