Leczenie “kupą”

Wednesday, 24 May, 2023

FDA zatwierdza pierwszą pigułkę zawierającą ludzkie odchody

 Badania kliniczne wskazują na sukces, ale w nowej terapii istnieje ryzyko i wiele niewiadomych.
Pacjenci wymagający przeszczepu mikroflory kałowej z powodu nawracających infekcji Clostridioides difficile (C. diff) mają teraz możliwość przyswajania stolca w postaci tabletek. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) niedawno zatwierdziła Vowst, pierwszy doustny lek biologiczny na mikroflorę kałową, który - wy- kazano w badaniach klinicznych - jest tak samo skuteczny jak przeszczepy mikroflory kałowej podawane doodbytniczo.
Leki biologiczne pochodzą z krwi, białek, bakterii i innych żywych organizmów. W tradycyjnym przeszczepie mikroflory kałowej lub FMT zdrowy stolec dawcy jest przenoszony do okrężnicy pacjenta, zwykle za pomocą kolonoskopii lub lewatywy retencyjnej. Pod koniec zeszłego roku FDA zatwierdziła pierwszy produkt mikroflory do podawania doodbytniczego pacjentom C. diff. Choroba ta występuje podczas częstego przyjmowania antybiotyków zabijających florę i jest wysoce zaraźliwą infekcją bakteryjną, która powoduje ciężką biegunkę, ból brzucha i gorączkę i może prowadzić do niewydolności narządów, a nawet śmierci.
Według amerykańskiego Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorób (CDC), nawracające infekcje w ciągu dwóch do ośmiu tygodni stanowią problem dla około jednego na sześciu pacjentów. Czynniki ryzyka obejmują pacjentów po niedawnym pobycie w szpitalu lub domu opieki, tych z osłabionym układem odpornościowym i wcześniejszymi infekcjami C. diff.
W odpowiedzi na zatwierdzenie nowego produktu mikroflory jamy ustnej dr Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA, powiedział w komunikacie prasowym: „Dostępność mikrobiomu kałowego, który można przyjmować doustnie, jest znaczącym krokiem naprzód w poprawie opieki nad pacjentem i dostępności dla osób, które doświadczyły tej potencjalnie zagrażającej życiu choroby”.
Nowy produkt, nowe zagrożenia
Vowst – przyjmowany w dawce czterech kapsułek przez trzy kolejne dni – nie jest wolny od ryzyka. Pozyskane ludzkie odchody są badane pod kątem przenoszenia patogenów przed ich skierowaniem do produkcji. Jednak, jak wskazano w komunikacie prasowym, istnieje możliwość, że stolec dawcy użyty w pigułce może zostać zainfekowany zakaźnymi patogenami, a także alergenami pokarmowymi. Możliwość wystąpienia działań niepożądanych wywołanych przez Vowst z powodu takich alergenów jest nieznana.
To potencjalny problem, powiedziała dr Sabine Hazan, gastroenterolog, dyrektor generalny ProgenaBiome i ekspert w dziedzinie bakterii jelitowych (na zdjęciu powyżej). „O ile możemy rozwiązać jeden problem, możemy rozwijać inne” – ostrzegła. „Musimy być ostrożni i uważnie monitorować tych pacjentów, aby upewnić się, że nie rozwiną się u nich inne problemy”.
W komunikacie prasowym FDA zauważono, że lek był częścią wniosku przeznaczonego do szybkiego przeglądu mającego na celu szybkie wprowadzenie produktów na rynek i otrzymał oznaczenia Priority Review, Breakthrough Therapy i Orphan.
Nie ma zatwierdzonego przez FDA testu przesiewowego na obecność COVID-19 na próbkach dawców, powiedziała Hazan, więc firmy, które pobierają stolec dawcy i przetwarzają go do przeszczepów, mają obowiązek przeprowadzenia własnych testów.  Innym problemem - powiedziała - jest poleganie na zdrowym stanie stolca dawcy, który nie podlega żadnemu szczególnemu standardowi. Hazana praktykuje zasadę, że jej pacjenci sami wybierają dawców – najczęściej spośród członków najbliższej rodziny, jeśli to możliwe. Wszystkie warunki zdrowotne dawców są rozważane i omawiane. Nie oznacza to, że nowa pigułka nie może odnieść sukcesu. Hazan zwróciła uwagę, że dziedzina wykorzystywania odchodów do leczenia infekcji i chorób jest nieco szalona, ale wyniki z C. diff to jedne z bardziej imponujących wyników. „Posuwamy się naprzód w tej dziedzinie, zatwierdzając to” – powiedziała. „Mam nadzieję, że będzie dobrze, że będzie bezpieczny i nie spowoduje żadnych komplikacji. Przejście z badań klinicznych do kliniki to dwie różne rzeczy”. Wyniki próby Zgodnie z komunikatem prasowym FDA, w amerykańskim i kanadyjskim randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu klinicznym bezpieczeństwa Vowst, 89 uczestników otrzymało Vowst, a 93 otrzymało placebo. Nawrót CDI u uczestników leczonych Vowst wyniósł 12,4 procent, w porównaniu do 39,9 procent u uczestników otrzymujących placebo. FDA poinformowała również, że biorcy Vowst częściej zgłaszali wzdęcia brzucha, zmęczenie, zaparcia, dreszcze i biegunkę po leczeniu. Przeszczepy kału stały się złotym standardem leczenia nawrotów C. diff, łagodząc uporczywą biegunkę, która zakłóca jakość życia. Wydaje się, że pacjenci z FMT zachowują zróżnicowaną kolonizację w jelitach, potencjalnie przez lata. Według ostatnich szacunków CDC C. diff każdego roku zaraża około 500 000 Amerykanów. Około 29 000 pacjentów umiera w ciągu miesiąca od wstępnej diagnozy, z czego 15 000 zgonów jest bezpośrednio przypisywanych infekcji.
C. diff zazwyczaj wynika ze stosowania antybiotyków, które obniżają odporność immunologiczną na infekcje, gdy dobre bakterie są usuwane z jelit, powodując brak równowagi bakteryjnej nazywany dysbiozą. Około połowa infekcji C. diff zachodzi w szpitalach.
 „Dowód słuszności koncepcji”
Chociaż wydaje się, że to dobre bakterie sprawiają, że przeszczepy kału są skuteczne, naukowcy nie wiedzą na pewno, dlaczego działają w zbawczy sposób - twierdzi dr Neil Stollman, przewodniczący gastroenterologii w Alta Bates Summit Medical Center. Przepowiedział na lutowym spotkaniu mikrobiomów w Malibu, że następny zatwierdzony przez FDA produkt mikroflory kałowej będzie przeznaczony do infekcji C. diff.
„Naprawdę C. diff jest naszym dowodem na słusznoś tej koncepcji [dysbiozy]. Mamy chorobę spowodowaną dysbiozą, którą możemy niezawodnie wyleczyć poprzez przeszczepienie zdrowego stolca i myślę, że to absolutnie niezwykłe” – powiedział Stollman.
Wiele chorób jest powiązanych z dysbiozą, a naukowcy przewidują erę „robaków jako leków”, które opracowywane są jako wiele leków biologicznych. Stollman powiedział, że szybkie skanowanie bazy danych PubMed, w której znajdują się dane o prowadzonych eksperymentach z całego świata, ujawniło badania z wykorzystaniem przeszczepów kału w ponad 200 przypadkach. „Jestem bardziej podekscytowany i zainteresowany faktem, że jest to małe okienko do znacznie szerszej rozmowy na temat terapii bakteryjnej i ukierunkowanej odbudowy biomu” – powiedział.
Hazan uważa, że kolonoskopia jest lepszym sposobem dostarczania przeszczepu, ponieważ domem dla większości bakterii jelitowych jest kątnica, najszersza część jelita grubego. W procedurze, która jest tak osobista, jak wprowadzenie czyjegoś stolca do organizmu, Hazan powiedziała, że rozmowa o dawcy jest istotną częścią procesu.
Powiedziała, że istnieją już dowody na to, że otyłość, wzrost włosów, zachcianki na jedzenie i zdrowie psychiczne uległy zmianie w wyniku tej procedury. „Bądźmy szczerzy, wolisz zostać biorcą kupy od kogoś ze swojej rodziny niż kogoś zupełnie obcego” – powiedziała Hazan.

Amy Denney

Amy Denney jest reporterką zdrowia w The Epoch Times. Amy uzyskała tytuł magistra w zakresie sprawozdawczości public relations na Uniwersytecie Illinois w Springfield i zdobyła kilka nagród za reportaże śledcze i dotyczące zdrowia. Zajmuje się mikrobiomem, nowymi metodami leczenia i integracyjnym zdrowiem.